(SeaPRwire) –   上海南京中国圣何塞2024年1月31日2024年1月30日,《PNAS》发表了题为“单细胞分析抗SRP肌溶性肌病治疗BCMA定向CAR-T细胞疗法的研究结果”的研究论文。这篇论文分析了使用全人源BCMA定向的嵌合抗原受体(CAR)自体T细胞(BCMA CAR-T)(研发代码:CT103A)治疗免疫介导性溶解性肌病(IMNM)的结果,显示抗体清除持久,临床疗效可能持久,且安全性和耐受性良好。这项研究提供了一种潜在新疗法来治疗抗体介导的自身免疫性疾病。

IMNM是一种自身免疫介导的骨骼肌疾病,属于原发性炎症性疾病。由人抗信号识别粒子(SRP)抗体介导的IMNM,SRP抗体是IMNM特异性自身抗体,主要特征是四肢近端肌肉对称性弱ness,明显的吞咽障碍,以及显著升高的血清肌酐,具有急性发病、重症和快速进展的特征。传统药物治疗效果不同程度有限。

这项研究是一项探索性开放性单中心临床研究,目的是评估使用Equecabtagene Autoleucel治疗复发/反复抗体介导性神经系统免疫性疾病(NCT04561557)的安全性和有效性。该研究小组主要负责人是华中科技大学同济医学院同济医院王伟教授。

研究纳入了一名25岁男性IMNM患者,病史7年,阳性为SRP抗体。该患者曾多次复发,即使接受过多次治疗包括糖皮质激素、钙调素抑制剂、蝶氨酸拮抗剂、CD20单克隆抗体、白细胞介素-6(IL-6)受体拮抗剂、肌酸激酶缺乏症药物、烷基化剂、血浆置换、静脉免疫球蛋白注射和间充质干细胞移植,但仍未获得控制。入组前,患者仍然瘫痪床卧,无法高举双臂,血清肌酐高达4806 IU/L(正常范围≤190 U/L),即使定期联合使用糖皮质激素、IL-6受体拮抗剂、蝶氨酸拮抗剂和静脉免疫球蛋白注射。

安全性:患者仅出现1级细胞因子释放综合征(CRS),未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。仅暂时出现血细胞减少。与多发性骨髓瘤指征安全性一致,未发现新安全风险。

疗效:输注Equecabtagene Autoleucel后18个月随访期间,患者临床症状和影像学特征持续改善。输注后3个月,患者四肢力量明显改善,能自如举起双臂,恢复行走能力。手动肌力测试-8(MMT-8)分数从基线96分改善至最后一次随访(输注后18个月)137分。血清肌酐从输注前4778 IU/L下降至最后一次随访260 IU/L,肌球蛋白从输注前837 ng/mL下降至最后一次随访66.2 ng/mL。其他生活质量量表也有显著改善。随访期间未使用其他免疫调节治疗。

药代动力学/药效学:输注Equecabtagene Autoleucel后,患者CAR-T细胞扩增良好。SRP抗体水平迅速下降,保持在很低水平。

该研究主要负责人华中科技大学同济医学院同济医院王伟教授表示:“这是全球首次将BCMA CAR-T细胞治疗应用于IMNM,这在治疗神经脉络膜炎光谱障碍(NMOSD)成功应用BCMA CAR-T细胞治疗后,又是自身免疫领域的重要突破。我们期待CAR-T治疗在自身免疫领域的进一步发展,为患者带来希望。”

除了本次发表的研究结果外,IASO Bio和研究小组还在继续探索Equecabtagene Autoleucel在神经脉络膜炎光谱障碍(NMOSD)、肌肉萎缩性侧索硬化(MG)和慢性炎性脱髓鞘多发神经病(CIDP)等其他自身免疫疾病中的安全性和疗效,为改变自身免疫疾病治疗模式带来希望。

关于IASO Bio

IASO Bio是一家致力于肿瘤和自身免疫疾病新型细胞治疗和生物制品研发的生物制药公司。IASO Bio拥有从早期发现到临床开发、监管批准和商业生产的全流程能力。

公司管线包括超过10种新型产品,包括Equecabtagene Autoleucel(全人源BCMA定向CAR-T注射液)。Equecabtagene Autoleucel已获得中国国家药品监督管理局和美国FDA多发性骨髓瘤治疗新药申请批准。

凭借强大的管理团队、创新产品管线、GMP生产以及一体化的临床和生产能力,IASO Bio旨在为中国及全球患者提供可行的、可治愈的和可负担的疗法,满足未满足的医疗需求。欲了解更多信息,请访问或。

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