• REVeRT,基于mRNA转接的双AAV载体方法,可以实现大于通常AAV封装大小的基因在各种组织中的递送
  • 有可能解决由较大基因如Stargardt病等遗传性疾病引起的常见问题
  • 可以实现CRISPR模块的双向调控多个基因

2023年10月25日, 德国慕尼黑——ViGeneron GmbH(ViGeneron)公司宣布,一篇发表在自然通讯上的同行评审论文,展示了其专有的基于mRNA转接的双AAV载体技术REVeRT(REconstitution Via mRNA Trans-splicing)的潜力。数据表明,它可以实现大于通常AAV封装大小的基因的高效重组表达,从而实现基因补充或同时调控不同基因的表达下调。

虽然AAV载体是目前应用最广泛和效率最高的基因治疗方法,但其基因组封装容量低于5kb限制了其在表达较大治疗相关基因方面的应用,从而给新型基因治疗的开发带来重大挑战。REVeRT是一种创新灵活的双AAV载体方法,它将基因拆分成两部分,分别封装到单独的AAV载体中,然后通过mRNA转接实现重组。

今天发表在自然通讯上的研究人员报告说,REVeRT技术在体外和体内都成功验证了对疾病相关基因和编辑模块的高效重组表达,这些基因和模块大小都大于5kb。REVeRT技术实现了选择性基因的高表达,而不产生副产物,从而缓解了潜在免疫原性问题。REVeRT允许选择性地决定拆分点,可以利用不同的AAV血清型通过不同的给药途径实现对各种组织和器官的有效递送,包括眼睛、心脏和脑部。

在小鼠Stargardt病模型中,研究人员进一步证明了ABCA4基因(这种基因常常参与这种遗传性视网膜疾病)的高表达。初步实验数据支持可能改善视网膜功能。

ViGeneron公司联合创始人兼CEOCaroline Man Xu博士说:”这篇同行评审论文发表的数据强调了我们REVeRT技术在高效递送大基因方面的潜在革命性。我们在利用REVeRT方法开发的Stargardt病项目VG801中取得了重大进展,该项目计划明年进入临床试验,与视网膜色素变性项目VG901并行。这再次证实了我们致力于利用前沿基因治疗技术带来潜在改变患者生活的决心。”

ViGeneron公司首席运营官Markus Kalousek博士补充说:”REVeRT平台使我们能够应对一些最常见的遗传性疾病,这些疾病通常与大基因相关。它还可以实现CRISPR驱动的转录激活技术,这一技术有可能通过上调或下调表达来调控任何大小的基因,从而在遗传性和非遗传性疾病中实现多基因调控。我们正在积极与各种疾病领域的战略合作伙伴探讨合作,以加快这些革命性治疗的临床应用。”

关于ViGeneron GmbH

ViGeneron致力于通过创新基因治疗技术帮助需要帮助的人。公司正在开发其专有的眼科疾病基因治疗管线,同时与视网膜疾病、中枢神经系统、心血管及其他疾病领域的领先生物制药公司开展合作。ViGeneron三种新的下一代基因治疗平台旨在解决现有基于AAV的基因治疗的限制。第一种vgAAV载体平台可以实现靶细胞更高效的转导,旨在克服生物屏障,从而实现如眼内和系统性给药等新的较少侵入性给药途径。第二种REVeRT(REconstitution Via mRNA Trans-splicing)技术平台可以在任何可以通过给定衣壳靶向的组织高效重组大于5kb的大基因。第三种AAV转录激活是一种基于CRISPR-Cas的AAV基因治疗平台,它可以通过上调或下调表达来体内调控一个或多个基因。ViGeneron于2017年由一支在AAV载体技术和临床眼科基因治疗项目方面经验丰富的团队创立,位于德国慕尼黑。欲了解更多信息,请访问www.vigeneron.com

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