临床试验积极结果验证专有递送平台潜力,巩固RNAi治疗全球领导地位

业务亮点

临床开发取得积极进展

  • 在结束二期临床试验后与美国FDA进行会谈并得到指导后,Sirnaomics正在推进晚期临床试验,以STP705治疗isSCC,这标志着一个重要里程碑,巩固了Sirnaomics在RNAi疗法治疗癌症方面的全球领导地位。
  • 根据STP707的积极中期试验数据,Sirnaomics正积极探索与新型已批准的癌症疗法进行联合II期试验的合作机会,以研究联合使用STP707的潜力。
  • Sirnaomics首个GalAheadTM产品STP122G已获得美国FDA监管部门批准,并启动I期临床试验。
  • Sirnaomics的子公司RNAimmune已获得美国FDA监管部门批准,启动I期临床试验,针对RV-1730,一种SARS-CoV-2疫苗增强剂候选药物。

产能提升

  • 在2023年第一季度为人体注射生产了完整的GMP批次STP707后,广州生产基地有望实现Sirnaomics各管线产品全面GMP合规化生产。Sirnaomics还开始扩大灌装线的产能,以包括2R小瓶的液体剂量灌装,以支持GalAheadTM平台。

获得香港科技园认可

  • Sirnaomics获得香港科技园临床转化催化剂计划800万港元的拨款,以及香港科技园MedTech共创计划200万港元的拨款。

香港,美国马里兰州杰明顿,中国苏州,2023年8月31日讯 — Sirnaomics Ltd.(“公司”;连同其子公司统称“Sirnaomics”或“集团”;股份代号:2257),领先的生物制药公司,致力于发现和开发RNAi疗法,今天公布其截至2023年6月30日止6个月(“期内”)的中期业绩。

在2023年上半年,Sirnaomics在管线和业务开发方面取得重大进展。为确保在全球经济不确定性下具有足够的现金储备,集团将资源集中在高潜力项目上,优化了内部结构,巩固了专注于RNAi疗法的国际团队,高度关注美国和亚洲市场。凭借广泛的RNA治疗专业知识和创新递送平台技术,集团有效实施了其临床开发策略,为在美国启动其领先临床药物候选物STP705、STP707和STP122G的临床试验铺平了道路。

集团期内的亏损缩小至4,110万美元,而截至2022年6月30日止6个月的亏损为4,610万美元。亏损减少主要归因于研发费用减少;以及以公允价值计量且其变动计入损益的金融负债公允价值变动损失减少。截至2023年6月30日,集团财务状况良好,现金及现金等价物以及流动定期银行存款合计7,730万美元。

领先产品候选物的临床试验取得积极结果,为商业化进程提供动力

Sirnaomics一直在推进优先药品管线的创新RNA药物研发,以改善全球患者的生活和福祉。以下里程碑和成就展示了集团在其各管线上的持续临床执行情况。

STP705

Sirnaomics利用STP705的人体数据扩展其临床试验。随着STP705治疗原位鳞状细胞癌(isSCC)的有效性数据证明其疗效,集团开始探索在更广泛的肿瘤学指示范围内使用它,包括基底细胞癌(BCC)、肝癌和医学美容。在2023年初与美国FDA进行讨论后,集团准备好进行确认性临床研究以治疗isSCC,这基于IIa期和IIb期的积极结果。其正在准备进行剂量研究作为更大规模III期临床试验受试者子组的一部分。此外,STP705治疗BCC的II期研究的最终数据预计将在2023年下半年公布,集团旨在通过年底使STP705皮肤癌组合进入后期开发。为支持这些项目和推进临床开发,Sirnaomics在美国和亚洲的临床团队正在进行多中心全球试验。通过纳入不同地区的受试者人群,他们旨在为各种指示收集全面和多样化的数据,包括isSCC和肝癌。

此外,在2023年6月,集团宣布其在腹部成形术患者中研究脂肪重塑的STP705 I期概念验证试验的中期数据。使用不同剂量的STP705检查的所有组织样本在复习中都显示了提示脂肪重塑的组织学证据。集团计划利用研究提供的信息,扩展进入下颌脂肪和其他非侵入性脂肪重塑领域的治疗。该开发计划有望为集团的管线和市场打开医学美容新的治疗领域,迄今为止市场反应积极。

STP707

集团正积极推进STP707的临床试验,并通过系统给药扩大其治疗范围,努力打开更多治疗STP705无法治疗的指示的机会。STP707证明了集团专有PNP递送系统在静脉给药中的安全性和有效性。在中期数据的鼓舞下,集团计划探索联合II期试验的合作,将STP707与新型已批准的癌症疗法如免疫检查点抑制剂以及传统化疗联合使用。这样的潜在联合疗法可能包括胆管癌、肝细胞癌、黑色素瘤和胰腺癌。集团还将继续探索其他II期试验的指示并扩大其临床开发计划。鉴于STP707通过静脉给药的巨大市场潜力和合作可能性,集团认为,将资本和企业资源分配到推进这些有价值的资产是最佳的增长策略。

此外,Sirnaomics宣布,集团已完成多种晚期癌症患者的STP707 I期多固体肿瘤治疗试验的所有剂量方案,这些患者经历多轮其他肿瘤治疗后没有反应。约74%的可评估患者显示最佳反应为疾病稳定(SD),患者实体瘤负荷根据实体瘤反应评价标准有所减轻。

将更多具有突破性的首创临床前资产推进临床阶段

期内,集团将STP122G,GalAheadTM递送平台的首个代表性候选药物推进临床阶段,这标志着Sirnaomics在其siRNA候选药物中首次使用专有GalNAc RNAi平台技术GalAheadTM,并启动了一个针对抗凝血疾病大量患者未满足需求的试验。I期临床研究已在4月启动,首名参与者已在6月接受剂量以进行抗凝治疗。该研究旨在评估STP122G的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

集团计划加速新一代GalAheadTM平台的研发。其强大的管线包括九个GalAheadTM临床前候选药物。在STP122G获批后,集团预计将在2023年第四季度和2024年上半年分别针对美国STP125G和STP144G提交IND,这是GalAheadTM递送平台优秀的资产阵容。

为未来发展奠定基础,加强核心竞争力