• 日本厚生劳动省授予tagraxofusp治疗母细胞样浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格

意大利佛罗伦萨和美国纽约,2023年8月30日— Menarini集团(“Menarini”)与Stemline Therapeutics, Inc.(“Stemline”)今天宣布,Stemline在日本的开发合作伙伴日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)从日本厚生劳动省(MHLW)获得了tagraxofusp治疗母细胞样浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的预期适应症的孤儿药资格。

BPDCN是一种侵袭性的孤儿血液恶性肿瘤,临床结果历来很差。Stemline的ELZONRIS® (tagraxofusp)是美国和欧洲批准的唯一用于治疗BPDCN患者的药物,也是首个和唯一一个通过CD123靶向的治疗药物。

日本厚生劳动省针对预计将用于少于5万名患者且存在极高医疗需求的治疗授予孤儿药资格。孤儿药资格有望缩短获得日本监管批准所需的时间数月,从而更快地使患者获得药物。

在日本,tagraxofusp正由日本新药开发,目前正在进行I/II期临床试验。2021年3月,Stemline与日本新药签署独家许可协议,在日本开发和商业化tagraxofusp,包括可能的共同推广。

“MHLW决定授予孤儿药资格,体现了tagraxofusp可能对日本BPDCN患者产生的积极影响,这部分患者目前治疗选择有限,”Menarini集团首席执行官Elcin Barker Ergun说,“通过我们的合作伙伴日本新药取得这一成就,推进了我们为难治癌症患者带来转变性新治疗选择的承诺,并为全球患者提供创新药物。”

关于BPDCN
BPDCN,以前称为母细胞样NK细胞淋巴瘤,是一种侵袭性血液恶性肿瘤,常有皮肤表现,预后历来很差。BPDCN通常出现在骨髓和/或皮肤,也可能涉及淋巴结和内脏。BPDCN起源细胞是浆细胞样树突状细胞(pDC)前体。BPDCN的诊断基于CD123、CD4和CD56的免疫表型三联诊断,以及其他标志物。2008年,世界卫生组织(WHO)将此病称为“BPDCN”;此前的名称包括母细胞样NK细胞淋巴瘤和非颗粒性CD4+/CD56+血管内皮细胞肿瘤。欲了解更多信息,请访问BPDCN疾病认知网站www.bpdcninfo.com。

关于Menarini集团
Menarini集团是一家领先的国际制药和诊断公司,营业额超过44亿美元,拥有超过1.7万名员工。Menarini专注于存在高未满足需求的治疗领域的产品,包括心血管、肿瘤、呼吸、胃肠、传染病、糖尿病、炎症和镇痛领域。Menarini拥有18个生产基地和9个研发中心,其产品在140个国家销售。欲了解更多信息,请访问 www.menarini.com。

关于Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc.(“Stemline”)是Menarini集团的全资子公司,是一家专注于开发和商业化新型肿瘤治疗药物的商业阶段生物制药公司。 Stemline在美国商业化ORSERDU® (elacestrant),这是一种口服内分泌疗法,用于治疗ESR1突变的转移性或晚期雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性乳腺癌的绝经后妇女或成人男性,且疾病在至少接受一线内分泌疗法后进展。 Stemline还在美国和欧洲商业化ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs),这是一种针对CD123的新型靶向治疗,用于治疗母细胞样浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN,一种侵袭性血液肿瘤,目前这是美国和欧盟批准的BPDCN唯一治疗。Stemline还在欧洲商业化NEXPOVIO®,这是一种治疗多发性骨髓瘤的XPO1抑制剂。Stemline还拥有各种实体瘤和血液肿瘤小分子和生物制剂的广泛临床管线。

关于日本新药
我们的使命是帮助人们过上更健康、更幸福的生活。通过创造独特的药物,为与疾病抗争的患者和家庭带来希望,我们旨在成为社区信赖的组织。请访问我们的网站(https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php)了解产品或详细信息。