北京和马萨诸塞州剑桥,2023年8月31日— CANbridge药业股份有限公司(“CANbridge”,股票代码1228.HK),一家总部设在中国的全球生物制药公司,致力于开发治疗罕见病和肿瘤的改善性疗法,今天公布了截至2023年6月30日的六个月财务业绩,以及公司最新进展。

“在产品方面,CANbridge在上半年取得了非常丰硕的成果。我们在多个数据和监管方面都取得了里程碑式的进展,我们相信这将继续为股东创造近期和长期的价值,” CANbridge创始人、董事长兼首席执行官James Xue博士说。“就新数据而言,我们在多个项目上都有令人鼓舞的最新进展,特别是CAN106治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)以及CAN203基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。在监管方面,我们很高兴CAN108(马拉西巴/LIVMARLI®)已在中国获批用于治疗阿拉吉尔综合征(ALGS)患者的胆汁瘙痒症。Livmarli是中国第一个也是唯一一个用于该疾病的获批产品,这标志着CANbridge一个重要的里程碑,鉴于其巨大的商业潜力,以及未来可能将Livmarli的标签扩展至其他多种罕见肝病。在下半年,我们期待CANbridge的罕见病领先疗法管线能够继续取得进展。”

未来里程碑

  • CAN108 – 计划在2024年第一季度在中国推出用于ALGS患者的Livmarli。
  • CAN108 – 预计2023年底前在台湾和香港获得Livmarli用于治疗1岁及以上ALGS患者的新药上市申请(NDA)批准。
  • CAN108 – Mirum赞助的EMBARK 2期试验用于胆道闭锁(BA)患者的数据预计在2023年下半年公布。BA的临床试验由Mirum进行,CANbridge根据与Mirum的许可协议提供支持。
  • CAN008 – 计划在2024年上半年报告2期临床试验数据。
  • CAN106 – 计划在2023年下半年启动在中国的2期PNH临床试验,数据可能在2024年下半年准备好。
  • 基因疗法 – 推进用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代自体腺相关病毒(scAAV)基因疗法。

财务亮点

  • 收入由去年同期的人民币3,470万元增加人民币840万元,或24.2%,至截至2023年6月30日止六个月的人民币4,310万元,主要归因于Hunterase®和Livmarli®的销售增加。
  • 研发(“R&D”)费用较去年同期的人民币1.583亿元减少约人民币1,530万元,或9.7%,至截至2023年6月30日止六个月的人民币1.43亿元,主要是由于CANbridge支付给许可合作伙伴的首付款和里程碑付款以及技术服务费减少,部分被折旧和摊销成本增加所抵消。
  • 报告期内亏损较去年同期的人民币2.49亿元减少约人民币3,080万元,或12.4%,至截至2023年6月30日止六个月的人民币2.182亿元,主要是由于收入增加以及销售和分销费用、研发费用和管理费用减少。

近期重要进展

Hunterase (CAN101)是一种酶替代疗法,用于治疗亨特氏综合征,也称MPS II,自2018年5月起被列入“首批罕见病目录”。

  • 它于2021年5月在中国大陆推出,是MPS II的首个也是唯一一个酶替代疗法,自那时起识别出的新患者人数已增加至2023年6月30日的739人。
  • 已在中国扩大相关商业保险计划(惠民保)至109个城市,覆盖人口5.86亿。

LIVMARLI是一种口服、吸收微弱的可逆性肠胆酸转运体(IBAT)抑制剂,用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病。CANbridge拥有在大中华区开发、商业化LIVMARLI的独家权利,并在某些条件下,拥有其制造权。

  • 2023年5月29日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了CAN108,使Livmarli成为中国第一个也是唯一一个获批用于治疗1岁及以上阿拉吉尔综合征(ALGS)患者胆汁瘙痒症的产品。
  • CANbridge计划在2024年第一季度推出用于ALGS的Livmarli。
  • 已于2023年5月完成Mirum赞助的用于胆道闭锁(BA)患者的EMBARK 2期研究的入组。BA的临床试验由Mirum进行,CANbridge根据与Mirum的许可协议提供支持。
  • 预计在2023年底前获得Livmarli用于1岁及以上ALGS患者的新药上市申请(NDA)在台湾和香港的批准。
  • 计划在2023年下半年向台湾和中国大陆提交Livmarli用于进展性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的新药上市申请(NDA)。

CAN106是一种用于治疗补体介导性疾病的新型长效单克隆抗体,包括PNH、重症肌无力(MG)和各种其他的抗C5抗体靶向的补体介导性疾病。PNH自2018年5月起被列入“首批罕见病目录”。

  • 报告了CAN106在中国PNH患者的1b期临床试验中进行的正式1期试验的积极初步结果。结果表明,在安全且耐受的剂量下可完全阻断补体功能。
  • 根据1b期试验的积极结果,CANbridge将在中国启动PNH注册临床试验,将于2023年下半年启动,数据可能在2024年下半年准备好。

CAN008是一种糖基化CD95-Fc融合蛋白,用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)。

  • 独立数据监测委员会(IDMC)完成了CAN008在中国新诊断GBM患者2期研究的中期分析和审查,并建议在当前试验设计下继续研究,不做任何更改。

CAN103是一种酶替代疗法,用于治疗戈谢病(GD),GD自2018年5月起被列入“首批罕见病目录”。

  • 完成了在中国进行的1/2期临床试验的A部分,并在2023年第一季度启动了B部分,后者可作为潜在的注册试验。
  • CAN103是中国开发的首个GD临床阶段酶替代疗法。

在基因疗法方面,CANbridge推进了其世界一流的基因疗法平台,专注于以腺相关病毒(AAV)为基因递送载体,具有作为许多遗传性疾病一次性持久疗法的潜力。法布里病和SMA的项目已被列入“首批罕见病目录”。