• 婴儿痉挛症试验数据显示了积极的结果。
  • Cerecin首席医学官Marc Cantillon博士将在9月2日星期日下午2点(格林尼治标准时间+1)发表演讲介绍研究结果。
  • Cerecin团队将与PharmaVentures一起出席,后者将支持Cerecin的合作讨论。

丹佛,2023年8月30日– Cerecin Inc.,一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于开发创新神经治疗药物,今天宣布其在婴儿痉挛症(也称为西综合征)中的研究性药物CER-0001(三己酸曲美他嗪)的新数据已被接受在2023年9月2日至6日在都柏林,爱尔兰举行的第35届国际癫痫大会上进行演讲。演讲将由Cerecin首席医学官Marc Cantillon博士进行。演讲题目为“用酮化合物CER-0001治疗难治性婴儿痉挛症:初步结果”。演讲结束后,材料全文可在以下网址查看:https://www.cerecin.com/news-events.html

这项试验是一项在澳大利亚和新加坡开展的开放标签试验,目的是评估CER-0001治疗难治性婴儿痉挛症的安全性和耐受性。入组了8名患者,CER-0001剂量从7天逐渐增加至14天,随后维持7天。CER-0001在试验中耐受性良好,最常见的不良事件为胃肠道反应。如视频脑电图所观察到的,入组受试者中50%出现痉挛发作簇减少≥50%,25%的受试者痉挛完全消失。 这项研究已在clinicaltrials.gov(NCT04727970)注册。在澳大利亚的受试者如果在维持期结束时出现临床获益,则允许在1年开放标签扩展期继续参与。

CER-0001是一种口服小分子实验药物,被认为可作为酮体的前体,增加血浆酮体水平。许多研究表明,酮饮食可减少或预防那些不能被抗癫痫药物控制的儿童的癫痫发作。

婴儿痉挛症通常影响36个月以下的儿童,可能导致永久的认知、神经系统和感觉问题。该疾病通常被治疗与激素药物(如肾上腺皮质激素和泼尼松)和维加巴特(一种抗惊厥药)。这两种干预措施都有监测负担,且有严重不良事件的重大风险,因此需要新的疗法来改善患者和照顾者的治疗体验。

Cerecin的婴儿痉挛症项目已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和IND许可,以及EMA的孤儿药指定。Marc Cantillon博士评论道:“我们对CER-0001在癫痫治疗方面的持续进展感到高兴。这些数据支持我们进一步研究CER-0001在婴儿痉挛症治疗中的应用,并可能也用于其他儿科癫痫发作类型,这些疾病目前没有或仅有很少治疗选择。我们已经在计划下一次婴儿痉挛症以及其他发育和癫痫性脑病的研究。”

在国际癫痫大会上,Cerecin团队将与交易咨询公司PharmaVentures一起出席,后者将支持Cerecin的合作讨论。Cerecin团队将与潜在合作伙伴公司进行会谈。

婴儿痉挛症

婴儿痉挛症,在其他地区也称为西综合征,是一种严重的、极罕见的癫痫形式,影响36个月以下的婴儿。据估计,美国每年约有2,000例新发病例,可以归类为超孤儿病。婴儿痉挛症患者经历迅速的特定肌肉收缩或伸展,每次持续1-2秒,以簇的形式出现,从几次痉挛到每次超过100次痉挛不等。这些癫痫性痉挛与脑电图异常和发育停滞或退行共同出现。

关于Cerecin

Cerecin是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对中枢神经系统疾病代谢基础的药物。Cerecin得到了两家跨国合作伙伴Nestlé S.A.(NSRGY)和Wilmar International Limited(SGX:F34)以及一批领先机构投资者的支持。通过汇聚领导团队的深厚专业知识,Cerecin正在成为生物能量学和神经代谢学领域的全球领导者。

关于CER-0001 (三己酸曲美他嗪)

CER-0001(三己酸曲美他嗪)是Cerecin为各种神经系统疾病,包括阿尔茨海默病、偏头痛和罕见癫痫开发的一种实验药物。CER-0001是一种酮化合物,旨在利用酮体的众多活性和益处。CER-0001的安全性和有效性尚未确立。

前瞻性陈述:

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